非結核性抗酸菌症の医師主導治験の実施
Leukine吸入療法による非結核性抗酸菌症に対する新治療の実用化を推進します。
「非結核性抗酸菌症」は、結核菌に似た菌が肺に感染し、徐々に肺が侵される深刻な感染症です。閉経後の女性に多く、よい治療法がありません。我が国に1万7千人の患者がおり、年々増え続けています。我々は肺胞マクロファージによる除菌を亢進させ、肺のモデリングを促すため、酵母由来組換えGM-CSF（Leukine）吸入療法を試す医師主導治験を実施します。
Leukine吸入療法の実用化に向けて
- ノーベルファーマ社は、同症に対するLeukine吸入療法の実用化のために製造販売元であるPartner Therapeutics社（米国Boston)と交渉し、薬事承認申請を計画しています。
- Leukine吸入療法が効を奏しそうな疾患として、非結核性抗酸菌症があります。近年増加傾向にあり、我が国の罹患率は、14.7に達しております。薬物療法が効きにくく、一部の患者で進行し予後不良です。GM-CSFは、肺胞マクロファージの機能を高め、感染により損傷した末梢気道の修復を促します。Leukineではないのですが、大腸菌由来組み換えGM-CSF吸入療法が同症の患者に試され、有効であったという報告があります。
- 呼吸器感染症内科菊地教授らが計画している非結核性抗酸菌症に対するLeukine吸入療法の医師主導治験を実務面でサポートし、日本医療研究開発機構への予算申請をサポートします。また、医薬品医療機器総合機構薬事戦略相談の準備を進めます。
対象
- 成人の肺NTM症患者15例（6ヵ月以内の喀痰抗酸菌検査で、塗抹[-あるいは±あるいは1+]かつ培養陽性でM. aviumcomplexが2回検出された症例）で下記のいずれかを満たす
- 肺NTM症の薬物治療を4ヵ月以上受けても、喀痰抗酸菌培養検査の陽性が続いている
- 治療効果不十分または治療不忍容のため、肺NTM症の薬物治療を28日以上前に中止されている
主要評価項目
治験薬投与開始後3回連続で喀痰抗酸菌培養検査が陰性となった患者の割合
副次評価項目
- 治験薬投与開始後第4、8、12、16週における喀痰抗酸菌塗抹検査の開始前からの変化量
- 同意取得時から終了時までの有害事象、重篤な有害事象の発現状況
- 治験薬投与開始後第16週におけるQOLスコアの開始前からの変化量
- 画像所見（胸部単純X線写真または胸部HRCT）